PRINCIPAIS IMPASSES E BENEFÍCIOS DO USO DA TERAPIA GÊNICA: UMA REVISÃO BIBLIOGRÁFICA

  • Autor
  • Ana Beatriz Vieira Sousa
  • Co-autores
  • Gabriela Maria Ferreira Coêlho , Giselle Medeiros da Costa One
  • Resumo
  •  

    Ana Beatriz Vieira Sousa

    Graduanda em Medicina. Centro Universitário de Patos- UNIFIP. 

    Gabriela Maria Ferreira Coêlho

    Graduanda em Medicina. Centro Universitário de Patos- UNIFIP. 

    Giselle Medeiros da Costa One

    Professora de genética. Centro Universitário de Patos- UNIFIP. Orientadora. 

     

    Introdução: A terapia gênica é entendida como a capacidade de melhoramento genético por meio da correção de genes alterados (mutados) ou modificações sítio-específicas que visam ao tratamento terapêutico. Um dos principais focos desta técnica é a otimização de veículos de entrega (vetores) que são principalmente plasmídeos, nanoestruturados ou vírus. Contudo, há grande preocupação em relação às respostas imunes exacerbadas e à manipulação do genoma, especialmente em células da linha germinativa. Objetivo(s): Realizar um levantamento bibliográfico sobre importâncias, benefícios e malefícios do uso da terapia gênica no tratamento de doenças genéticas. Material e métodos: Trata-se de uma revisão bibliográfica de 10 artigos publicados, nos últimos 5 anos, utilizando como seleção das informações, foi empregado como base de dados, artigos do pubmed. Sendo aplicados como termos de busca: "gene therapy", “Perspectives” e “Challenges”. Resultados: Pode-se constatar que um dos principais desafios presentes no processo da terapia gênica é a dificuldade na liberação do gene na célula-alvo, por meio de um carreador molecular, o qual necessita de alta especificidade e eficiência na liberação do gene necessário para a aplicação clínica. Ademais, pode-se destacar recentes avanços biotecnológicos da terapia gênica, como: células-tronco pluripotentes induzidas (iPS) em pacientes portadores de doenças hepáticas crônicas; imunoterapia com células T do receptor do antígeno quimérico (CAR-T cells), cuja geração mais recente apresenta: maior persistência das células T e receptores do fator de necrose tumoral (CD134 ou CD137) como moléculas coestimulatórias, e edição genômica pelos sistemas CRISPR/Cas9, que permitiu a execução de ensaios translacionais em células somáticas humanas e está sendo utilizada, prioritariamente, em patologias genéticas monogênicas. Conclusão(ões): A terapia gênica teve um grande avanço relacionado às técnicas, aos tipos de vetores e aos ensaios germinativos, tornando-se uma alternativa no tratamento de pacientes com doenças congênitas e câncer na prática clínica.

     

  • Palavras-chave
  • Terapêutica; Genética; Mutação.
  • Área Temática
  • Genética Humana e Médica
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