INTRODUÇÃO: A evolução biotecnológica na área da saúde será sempre motivo da atualização das diretrizes e protocolos de tratamento. Os Produtos de Terapia Avançada são recursos terapêuticos, como a terapia celular, a terapia gênica e a engenharia tecidual, utilizados em doenças com arcabouço curativo limitado. Para a permissão do uso destas tecnologias, é indispensável a regulamentação atribuída à Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA), a fim de garantir a segurança e a eficácia destas. (JUNIOR et al, 2020). No Brasil, é estimado que no mínimo 13 milhões possuam alguma doença rara, sendo inclusive a segunda causa de mortalidade infantil proporcional (IRIART et al, 2019). Os Produtos de Terapia Avançada se inserem neste cenário de doenças de grande impacto individual, familiar e coletivo no Brasil e no mundo. OBJETIVO: Averiguar quais Produtos de Terapia Avançada estão registrados pela ANVISA e suas características técnicas como indicação terapêutica. METODOLOGIA: Identificação por meio da Lista de Produtos de Terapias Avançadas Registrados no Brasil disponibilizada pela ANVISA, seguida da leitura do termo de compromisso e carta de aprovação de cada um dos medicamentos. RESULTADOS: Desde 2020 até 2023 (última atualização), foram registrados ao todo 6 Produtos de Terapia Avançada: Luxturna®, Zolgensma®, Carvykti®, Kymriah®, Yescarta® e Tecartus®. O Luxturna® é usado para o tratamento de distrofia hereditária da retina em pacientes maiores de 4 anos com mutações genéticas. Zolgensma® têm indicação clínica em casos crianças menores de 2 anos com atrofia muscular espinhal (AME). Carvykti® é usado no tratamento de mieloma múltiplo recidivante ou refratário. Kymriah® é utilizado em casos refratários ou recidivantes de Leucemia Linfoblástica Aguda de Células B de pacientes pediátricos ou adultos menores de 25 anos ou de Linfoma Difuso de Grandes Células B em pacientes adultos. Yescarta® é uma terapia indicada em pacientes adultos no tratamento de Linfoma de Grandes Células B e de Linfoma Folicular refratários ou recidivantes. Tecartus® é usado no tratamento refratário ou recidivantes de Linfoma de Células de Manto ou Leucemia Linfoblástica Aguda. CONCLUSÃO: Há um avanço contínuo no Brasil na aprovação de novas terapias no tratamento de doenças de difícil manejo principalmente em relação a malignidades hematológicas, que não são erradicadas por tratamentos convencionais. O papel da ANVISA é essencial para a manutenção de medicamentos com eficácia comprovada e segurança registrada. Ainda assim, há entraves principalmente na democratização destes produtos de alto custo. É crucial a fomentação da pesquisa no Brasil e a realização de novos ensaios clínicos para outras patologias.
Comissão Organizadora
Sérgio Augusto Fortes e Sá Fortes
Júlia Enes Medeiros Silva
Raquel de Reis Haddad
Danielly Gomes
LARISSA MIRELLE DE OLIVEIRA PEREIRA
Danielly Gomes
Comissão Científica
Ferramenta completa de submissão, avaliação e publicação de anais para eventos científicos.
