Terapias Genéticas para o Tratamento de Imunodeficiências Primárias

  • Autor
  • Brenda Hellen Vieira Martins
  • Co-autores
  • Carolina da Costa Pimentel Sampaio , Ellen Bastos Tenório de Araújo , Fabio José da Silva Júnior , Jaim Simões de Oliveira
  • Resumo
  •  

    INTRODUÇÃO 

    Terapia Genética (TG) é um tratamento da alteração intrínseca do gene utilizada para pacientes com Imunodeficiências Primárias (IDPs). Estas, são defeitos inerentes das Células Tronco Hematopoiéticas (CTH). Logo, a substituição de células mutantes por CTH é terapêutica racional. 

    OBJETIVO 

    Avaliar terapêuticas capazes de promover a qualidade de vida de indivíduos portadores de imunodeficiências primárias

    MÉTODO

    Revisão Bibliográfica Integrativa de profundidade exploratória, com abordagem qualitativa. As buscas foram feitas nos bancos de dados PUBMED e BVS, utilizando os descritores “Primary Immunodeficiency Diseases” AND “Gene Therapy” e “Primary Immunodeficiency Diseases” AND “Stem Cell Transplantation”. Foram incluídos artigos que avaliaram a terapia gênica e o transplante de células-tronco como formas viáveis de tratamento para as IDPs nas faixas etárias. Foram fatores de exclusão, os estudos voltados a outras áreas da saúde senão a clínica médica e os ligados a outras terapias tampouco a gênica, tal como a terapia farmacológica. 

    RESULTADOS

    Foram encontrados 179 artigos que tratavam sobre as TG e Terapia com Células Tronco Hematopoiéticas (TCTH) para o tratamento de IDPs. Destes, 111 na plataforma PUBMED e 68 na BVS. Selecionaram-se respectivamente 15 e 5 resultados, deles 35% relataram os benefícios das TG e/ou TCTH; 10% citaram complicações associadas ao TCTH. Ademais, 5% relataram obstáculos para o uso do TCTH no Brasil; 10% avaliaram a viabilidade do TCTH para o tratamento de doenças específicas, 10% a pertinência de testes genéticos para seleção do tratamento, 5% explicitaram complicação associada e o grau de interferência no tratamento; 5% dissertaram acerca do desenvolvimento da TCTH; 5% revelaram da classificação das IDPs e seus possíveis tratamentos, e 15% demonstraram a prevalência das IDPs.

    CONCLUSÃO 

    A TG é viável na terapêutica de IDPs, mas é inviabilizada devido ao desinvestimento e à desinformação quanto à eficácia dessa. O TCTH é o método preferível para tratar as IDPs, pois se associam às CTH. A despeito a TCTH tem a aplicabilidade comprometida, em razão da alta incidente morbimortalidade.

     

  • Palavras-chave
  • Doenças de imunodeficiências primárias, Terapia genética, Edição genética, Transplante de células tronco
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