INTRODUÇÃO :A hemofilia é uma doença hemorrágica e hereditária que é caracterizada pela deficiência de fatores de coagulação, como o fator VIII e o fator IX, que são responsáveis por causar respectivamente, hemofilia tipo A e B. Ambas podem ser de forma adquirida ou congênita, sendo a mais comum a forma adquirida.OBJETIVO: Descrever a relação entre a hemofilia e o tratamento dessa patogenia com a terapia gênica. MÉTODO: Trata-se de uma revisão integrativa de literatura realizada com 15 artigos publicados entre 2016 e 2021 nas bases de dados PubMed, Scielo e MedLine, utilizando os Descritores em Ciências da Saúde (DeCs): “Hemofilia” e “Terapia gênica”, excluindo aqueles que não correspondiam ao objetivo dessa revisão. RESULTADOS:Os tratamentos já existentes destinam-se a restituir o fator de coagulação ausente, e é a partir disso que novas terapias surgiram como terapia genética e imunoterapia, que apontam além da substituição do fator, a não produção de inibidores, o que torna o tratamento mais eficaz. Nesse sentido, a terapia gênica passa a se sobressair por consistir em inserir no paciente um vírus modificado para se tornar inofensivo. Sendo inserido um novo trecho genético nas células produtoras dos fatores de coagulação, que corrige a mutação causadora da hemofilia. Esse novo tratamento tem se demonstrado muito eficiente e benéfico por ser um fármaco de ação semanal e injeções subcutâneas, trazendo ao paciente mais conforto e comodidade no tratamento. CONCLUSÃO: Logo, a terapia gênica é promissora para o tratamento da hemofilia pois esse permite que as células não funcionais dos fatores de coagulação sejam induzidas a produzir o fator que elas carecem, tendendo a reduzir ou eliminar a necessidade de injeções e o número de episódios de sangramento do paciente.Palavras-chave: Hemofilia. Terapia Gênica. Tratamento da hemofilia.
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