Novidades terapêuticas da Fibrose Cística

Novidades terapêuticas da Fibrose Cística

• Autor
• Ana Carolina Mauer Kuhn
• Co-autores
• Marina de Azevedo Vilardo , Thais Ribeiro Nicolaidis , Flávio Ferreira Pontes Amorim , Ana Flávia Silva e Sousa , Ana Cláudia Nogueira
• Resumo

• INTRODUÇÃO

  A Fibrose Cística (FC) - doença genética crônica e multissistêmica - apresenta secreção mucosa obstrutiva que acomete, principalmente, pulmões e pâncreas. Este trabalho visa elucidar os avanços terapêuticos promissores para aumento da expectativa e da qualidade de vida dos acometidos.

  METODOLOGIA

   

  Realizou-se uma revisão de literatura, a partir de 7 artigos, na língua inglesa, por meio das bases de dados PubMed, Google Acadêmico, UpToDate e Scielo. Foram selecionados artigos publicados entre 2017 e 2020, com os descritores: "cystic fibrosis", "therapies", "treatment", "CFTR", "gene editing".

  DISCUSSÃO

   

  A FC é caracterizada por uma série de mutações no gene regulador da condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR), o que promove uma disfunção dos canais de cloreto e consequente aumento da viscosidade das secreções do corpo. As inovações terapêuticas são questionáveis quanto à acessibilidade financeira, porém, seus resultados são promissores para a obtenção de uma cura efetiva, de maior custo-benefício a longo prazo. Nesse contexto, uma nova classe de drogas ganha destaque: os moduladores de CFTR- que agem, por meio da edição genética, propiciando maior produção da proteína (corretores) ou aprimorando a função do canal (potencializadores), com alvo no defeito básico da FC, conforme as mutações de cada paciente. Outras terapias que visam a desobstrução de vias aéreas pelo excesso de muco foram preconizadas, tais como a solução hipertônica e DNase inalatórios (em pacientes com tosse crônica e volume expiratório forçado reduzido). O tratamento coadjuvante é a fisioterapia respiratória e prática regular diária de exercícios aeróbicos para mobilização dessas secreções. Medidas de prevenção de infecções também são importantes, como a vacinação contra influenza e pneumococo, e o uso de Palivizumabe, mais indicado para bebês. Ademais, indica-se medicações como broncodilatadores, antiinflamatórios (ibuprofeno e glicocorticóides inalatórios) e antibióticos (azitromicina).

   CONCLUSÃO

   

  O diagnóstico precoce e ação terapêutica permitiram aumento da sobrevida de pacientes com FC para, aproximadamente, 50 anos de idade. Por isso, os profissionais da saúde devem dar uma maior importância na instrução ao paciente sobre a necessidade de continuidade e regularidade dos tratamentos indicados, de uma mais maneira criteriosa. Tal conduta visa evitar possíveis quadros de exacerbação, que são de difícil controle e manejo, podendo levar a óbito.

• Palavras-chave
• fibrose cística, terapêutica, CFTR, edição genética
• Área Temática
• Temas Livres