Desafios do transplante de células tronco hematopoiéticas no tratamento da anemia falciforme

Desafios do transplante de células tronco hematopoiéticas no tratamento da anemia falciforme

• Autor
• Marina Miguel de Lucena
• Co-autores
• Gabriela Ponte Gutierres , Mirella Jackeline de Andrade Rezende , Tiago de Araujo Nunes , Alexandre Nonino
• Resumo

• Título: Desafios do transplante de células tronco hematopoiéticas no tratamento da anemia falciforme.

  Introdução: Apesar dos desafios no tratamento da anemia falciforme (AF), o transplante de células tronco hematopoiéticas (TCTH) ainda é a única terapia curativa da doença, sendo necessário maiores esforços para tornar essa abordagem mais acessível aos pacientes portadores de AF.

  Metodologia: Esta revisão de literatura objetivou esclarecer os desafios da aplicação do TCTH como tratamento da AF. Foram utilizados os descritores "Doença falciforme","Transplante de medula óssea" e "Hemoglobinopatias", nas base de dados SciELO, LILACS e PUBMED para a busca de artigos. Os critérios de inclusão foram artigos publicados em português, inglês e espanhol e nos últimos 5 anos.

  Discussão: O TCTH substitui células geneticamente anormais por células hematopoiéticas sem o gene da mutação falciforme, restaurando a hematopoiese normal e evitando danos por falcização, sendo capaz, dessa forma, de reverter o quadro clínico de AF. Esse tratamento ofereceu uma sobrevida livre de doença de 85% e uma sobrevida geral de 97% em mais de 1200 pacientes transplantados nas últimas décadas. Então, por que não oferecer como tratamento padrão para todos os pacientes com AF? Os desafios a serem enfrentados são diversos: efeitos tardios pós transplante, falta de doadores de medula óssea com sistema antígeno leucocitário humano compatíveis, risco de toxicidade e complicações relacionadas ao TCTH em pacientes com idade superior a 16 anos edisponibilidade restrita de leitos para o TCTH. Por isso, maneiras alternativas como transplantes não mieloablativos, doadores não aparentados ou doadores haploidênticos são amplamente estudadas, embora ainda não apresentem resultados expressivos. No Brasil, o TCTH foi incluído no sistema único de saúde há pouco tempo e o acesso ainda é irregular nas diferentes regiões do país. Doravante, os objetivos terapêuticos serão direcionar os esforços para minimizar os efeitos tardios e a toxicidade resultantes do transplante, visando eleger um número maior de pacientes para o TCTH.

  Conclusão: Nota-se a importância curativa do transplante de células tronco hematopoiéticas na anemia falciforme, mesmo ainda sendo pouco utilizado e com muitos desafios iminentes, uma vez que é a única forma de evitar permanentemente os maus desdobramentos da doença e reduzir a morbimortalidade associada à ela. É necessário investir mais em melhoria dos métodos associados à esse tratamento, para justamente alcançar melhores resultados e tornar, futuramente, o TCTH a conduta padrão na AF.

• Palavras-chave
• Doença falciforme, Transplante de medula óssea, Hemaglobinopatias.
• Área Temática
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