Dificuldades na judicialização do acesso a medicamentos para pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne em Belém-PA: um relato de caso

Dificuldades na judicialização do acesso a medicamentos para pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne em Belém-PA: um relato de caso

• Autor
• João Vinícius Nogueira Leal
• Co-autores
• Anabela do Nascimento Moraes , Anderson Almeida Rosa , Gabriel da Silva Souza , Kellen Freitas Silva de Almeida , Lucas Guilherme Medeiros e Silva , Ludmilla Oliveira dos Reis , Mayse Barbosa Lins , Gabriela Brito Barbosa , Stefany Dantas Leite
• Resumo

• Introdução e objetivo: A Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) é uma doença hereditária ligada ao cromossomo X, caracterizada pela deficiência ou ausência da proteína distrofina nas células musculares. É a miopatia genética mais comum na infância, causando degeneração progressiva e funcional da musculatura esquelética, cardíaca e respiratória. O diagnóstico é feito essencialmente por técnicas moleculares, e por não possuir cura, o tratamento costuma ser centrado em terapias que visam minimizar a sintomatologia da doença. No entanto, nas últimas décadas, novos medicamentos promissores para retardar a progressão da doença foram inseridos no mercado. Nessa perspectiva, o presente trabalho tem como objetivo descrever os desafios no acesso à medicação de um paciente com DMD acompanhado em serviço de referência de genética médica na capital paraense. Descrição do caso: Paciente com 14 anos de idade diagnosticado com DMD há 2 anos, por meio da análise molecular, apresenta quadro típico de distrofinopatia com dor torácica, dispneia e alterações na marcha. Por isso, o médico responsável prescreveu ao paciente a droga de primeira escolha na abordagem dessa desordem, o Translarna@ (Atalureno), o qual apresenta registro na ANVISA desde 2019, e demonstrou em estudos recentes superioridade em relação aos demais medicamentos. Entretanto, devido ao seu alto valor na indústria farmacêutica e indisponibilidade no Serviço Único de Saúde(SUS), os representantes legais do paciente necessitaram buscar auxílio judicial e esperar inúmeros meses até que o Poder Público respondesse favoravelmente ao caso. Discussão: O caso exposto demonstra a existência de diversos obstáculos sobrepostos à efetivação do direito à saúde estabelecido na Constituição Federal de 1988. O problema em questão é intensificado à medida que os pacientes apresentam doenças ainda pouco comentadas no âmbito regional. Esse fato interfere diretamente no aumento das recusas às ações judiciais em trâmite, visto que os juristas negam muitos pedidos por desconhecerem as imensas dificuldades e complicações advindas das distrofinopatias. Ademais, vale ressaltar que o nível socioeconômico baixo da maioria dos representantes legais dos pacientes, incluindo os que foram descritos no caso, torna ainda mais difícil a tentativa de reivindicação e judicialização da assistência médica, visto que todo o processo demanda elevados custos. Conclusão: A DMD é uma doença altamente incapacitante e, ao contrário do tratamento fornecido pelo SUS, que consiste em suporte e alívio de sintomas, o medicamento pleiteado é considerado modificador do curso da doença, uma vez que possibilita a produção da proteína ausente devido ao defeito genético. Porém, as dificuldades do acesso à medicação impossibilitam seu uso promissor por um maior número de pacientes.

• Palavras-chave
• Duchenne. Judicializacao. Medicamentos
• Área Temática
• Direito Médico